11月新发客户文献——本期热点『肿瘤/胃癌/肝癌/阿尔茨海默症』
2023年11月16日,全球首个CRISPR-Cas9基因编辑疗法获批上市,这款源于诺奖团队的药物,将人类基因治疗的高度抬上了新高度。该疗法名为Casgevy(通用名exagamglogene autotemcel,简称为exa-cel),由美国的Vertex Pharmaceuticals, Inc和瑞士的CRISPR Therapeutics联合开发,用于治疗两种遗传性血液疾病——输血依赖型β-地中海贫血(TDT)和镰刀状细胞贫血病(SCD),这是全球首个获批治疗该适应症的基因编辑疗法,也是全球首个获批应用“基因剪刀”CRISPR的疗法,为地中海贫血和镰状细胞病治疗带来巨大的进步——科学的一小步,人类的一大步。
387 人阅读发布时间:2024-01-03 16:03